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第134章:变异限制:编辑技术的瓶颈(2 / 3)

三代基因数据并列显示在大屏上。

“找到了。”她指着一处保守局域,“母亲在这个位点有个沉默突变,虽然不改氨基酸,但改变了rna折叠方式。”

“这会影响稳定性?”林风问。

“极有可能。”周雨晴接入仿真系统,“如果这个结构更利于正确剪切,那我们可以把它加进编辑模板。”

“试试看。”他说。

新一轮设计激活。

八小时后,新串行合成完毕。团队用同样的病变细胞做第二次测试。

十二小时采样。

结果显示蛋白表达完整,且持续时间更长。

“成功了?”陈小满盯着数据。

“还不确定。”李梦瑶正在做深度测序,“要看有没有隐性脱靶。”

几分钟后,她抬起头。“有一处非目标位点出现微弱信号,位于第十一号染色体。”

“多大范围?”林风问。

“很小。”她说,“只影响一个非编码区,目前看不出功能变化。”

“但它存在。”他语气沉下来。

“是。”她点头,“说明我们的识别精度还不够高。”

张铁柱一拳砸在桌上。“明明每一步都按流程来,为什么还是会有漏?”

“因为系统太复杂。”周雨晴低声说,“我们控制得了设计,控制不了细胞里的所有变量。”

林风走到窗边,外面天色发灰。他看了眼时间,已是凌晨四点。

“继续。”他说,“下一个病例。”

“跨度太大。”李梦瑶说,“一次编辑不可能复盖全部。”

“分次做。”林风说,“先解决最致命的那个无义突变。”

合成开始。

二十小时后,第三轮测试结束。

结果令人失望。

“修复率只有百分之三十四。”陈小满念出数字,“而且出现了大量片段丢失。”

“什么原因?”林风问。

“载体容量不够。”周雨晴查看日志,“我们用的递送系统最多承载两千硷基,这段需要三千以上。”

“换载体?”张铁柱问。

“现有工具都不行。”她说,“要么效率低,要么毒性高。”

“那就自己做。”林风说,“设计一个新的递送模块。”

“时间不够。”李梦瑶提醒,“每次重建都要验证安全性,至少需要两周。”

“我们等不起。”他盯着屏幕,“已经有三个家庭在等结果。”

“可强行推进会出事。”她语气坚决,“上次小鼠实验的肝酶升高不是偶然,高剂量确实伤器官。”

“我知道有风险。”他说,“但也不能看着人死。”

“这不是救。”她直视他,“是赌。”

话音落下,没人接。

周雨晴忽然站起来。“等等。我想到一件事。”

她快速打开旧日志文档夹,翻到几个月前的一次失败记录。

“那次我们尝试用纳米颗粒包裹串行,虽然没成功,但发现它能穿透血脑屏障。”

“怎么了?”林风问。

“它的载量比病毒载体大。”她说,“如果我们改进表面配体,也许能提高靶向性。”

“材料呢?”张铁柱问,“那种颗粒要用稀有金属。”

“我可以从废料里提。”林风说,“之前拆的那批服务器主板里就有。”

“但纯度不够。”李梦瑶说,“杂质会影响稳定性。”

“那就分级提取。”他说,“做到九十九点九九。”

“就算做成,也要测试生物兼容性。”她坚持,“不能跳步骤。”

“我们不跳。”周雨晴说,“但可以并行。一边优化递送系统,一边准备下一段串行。”

林风点头。

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