经过,aav载体,雾化吸入治疗的,囊性纤维化模型猴,其肺部的,cftr蛋白功能,在两周内,恢复到了,正常水平的百分之五十以上!肺部的粘液清除能力,显着改善!没有,观察到,任何,明显的,毒副作用和,脱靶效应!
当这份,沉甸甸的,动物实验报告,摆在,由卫生部、科技部、和国家伦理委员会,共同组成的,专家评审组面前时。
整个会场,鸦雀无声。
“奇迹……这,简直是,医学史上的奇迹……”一位德高望重的老院士,捧着报告,手都在抖。
“一个月……仅仅一个月的时间,他们,就,从一个理论,走到了一款,安全性和有效性,都如此惊人的,准临床药物……这,这速度,太可怕了。”
“是时候了。”一直沉默的陈实先院士,站了起来,目光,扫过全场,“是时候,迈出,那,最关键的,一步了。”
……
北京儿童医院,特护病房。
王小虎,静静地,躺在病床上。
他的病情,又加重了。
小小的身体,因为,缺氧,呈现出,一种,令人心疼的,青紫色。
监护仪上,血氧饱和度的数字,一直在,百分之八十五左右,危险地,徘徊着。
他的父亲,王建军,一个,来自河北农村的,建筑工人,就,守在病床边。
这个,在工地上,扛几百斤钢筋,都不带喘气的汉子,此刻,却,瘦得,脱了相。
他,已经,卖掉了,老家的房子,借遍了,所有的亲戚朋友。
但是,儿子的病,就像一个,无底洞,吞噬着,一切。
医生,已经,几次,找他谈话了。
意思很明确,孩子,不行了。让他,做好,心理准备。
王建军,跪在地上,给医生磕头。
“求求您,大夫,求求您,再救救我的孩子!他还那么小……他还没,好好看看这个世界……”
医生,别过头,不忍心,再看他。
就在,王建军,彻底绝望的时候。
一群,穿着白大褂的人,走进了病房。
为首的,是,协和医院的林巧稚院长,和,儿童医院的院长。
他们身后,还跟着,吴越,和,几个,陌生的专家。
“王建军同志,是吗?”林院长的声音,很温和。
王建军,麻木地,点了点头。
“我们,是,国家生命科学研究中心的。”林院长,拿出一份,厚厚的文件,“现在,有一个,全新的,基因治疗方案,也许,是,救你孩子的,最后一个希望。”
“基因治疗?”王建军,不懂。
“简单说,”吴越,走上前,用,最朴素的语言,解释道,“你孩子的病,是,身体里,一个,叫‘基因’的小零件,坏了。我们,现在,有了一种,新技术,可以,像修机器一样,把,这个坏掉的零件,给,修好。”
“但是,”吴越的表情,变得,无比严肃,“这个技术,是,全世界,第一次,用在人身上。我们,在动物身上,做了很多实验,证明,它是安全的,有效的。但是,用在人身上,会发生什么,谁也,不敢,百分之百保证。”
“可能会,出现,我们,意想不到的,副作用。甚至,可能会,加重孩子的病情。”
“所以,选择权,在你的手里。”
“我们,需要,你,签下这份,知情同意书。同意,让你的孩子,成为,全世界,第一个,接受‘引导编辑’基因治疗的,志愿者。”
王建军,呆呆地,听着。
他,虽然,听不懂,那些,复杂的医学术语。
但是,他听懂了。
这是一个,希望。
一个,渺茫,但,却是,最后的,希望。