整三屏,盯着那个被红笔圈出来的外显子缺失位点,手指在鼠标上轻轻敲了三下,实验室里只有空调的低频嗡鸣声和测序仪运行时咔嗒咔嗒的轻响。
理查德从隔壁探过头。
“数据看完了?”
“看完了。基因第七外显子缺失,长片段,位置刁钻。蛋白编码区被拦腰截断,细胞里的dna修复功能基本上全废了。”
“能做吗?”
“能做。这种缺失片段长度——用普通腺病毒载体根本塞不进去,病毒包装效率会低到没法用。艾森伯格家族的脂质纳米颗粒,粒径刚好能装下,多出来的空间还可以加一段辅助序列提高整合效率,简直是量身定做的病例。”
“方案多久能出来?”
“给我两天。先把张教授送来的细胞样本做一遍全外显子测序验证,确认突变位点没有测序误差。然后根据突变位点设计修复模板——模板序列已经有了初步方案,连夜就能合成。安德斯那边第三代脂质纳米颗粒现成的,直接拿来配型。后天出方案,大后天可以开始临床前验证,如果一切顺利,一周内启动治疗。”
乔治从分子标记室探出头,白大褂袖口挽到手肘,手里拿着刚跑完的一组单细胞测序数据。
“布莱恩,这个病例如果能成功——全球十几例的第七外显子缺失,第一例临床治愈——你知道这意味着什么吗?”
“意味着《柳叶刀》又要发一篇论文。”
“不止,意味着基因编辑的临床转化从此有了‘从实验室到病床’的标准路径。张教授说这个病神仙来了也治不好——但我们不是神仙,我们是上帝之手。”
“还有呢?”
“这意味着我们的基因编辑治疗方案能直接跨过临床二期,进入快速审批通道。伯格家族攒了一百多年的数据,就差一个临床案例来破局,小苹果就是这个案例。”
安德斯从隔壁推门进来,深蓝工装上沾着液氮的白霜,手里提着一个银色低温箱。
箱体表面凝结着细密的水珠,放在实验台上时发出一声沉闷的金属撞击声。
“伊莎小姐让我把第三代脂质纳米颗粒直接送来了,粒径比上一代再压缩百分之十五,靶向性提高了几十个百分点。适配你们要用的外显子修复模板长度,昨天在瑞士已经跑过一轮体外验证,数据全绿,你们这边的进度呢?”
“布莱恩说后天出方案。”
“后天?太慢了,明天。”
“明天?连夜搞?”
“连夜搞,你们写论文那几天不是连着熬了好几个通宵吗?那会儿没人喊慢。搞了这么久的科研,论文发了一大堆,设备堆了一屋子,全世界的富豪排队来买命——但真正能让上帝之手这四个字名副其实的,不是什么《柳叶刀》论文,不是什么诺贝尔奖预测。”
“那是什么?”
“是一个活生生的病人站在你面前,你把她的病治好了,小苹果就是这个病人,一定要治得漂亮。不是给全球学术界看,是给灯塔广场上那些炸石斑鱼的、卖芒果糯米饭的、数钢筋的人看。让他们知道——我们不是来镀金的,是来挖金的。挖出来的金子要能用,能救命。”
理查德摘下金丝眼镜擦了擦。
“安德斯,你平时说话没这么激动的。”
“因为平时没来活,论文是纸上谈兵,临床是真刀真枪。纸上谈兵赢了,发一篇论文。真刀真枪赢了,救一条命。你选哪个?”
“真刀真枪。”
“那就别后天,明天出方案,后天开始验证。伯格家族上百年的数据,等了一百多年才等到这个时刻——